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ポストゲノム時代の研究の潮流の一つとして、ヒト疾患の遺伝要因を発生工学と遺伝子工学を用いて遺伝子操作動物を開発し追究して行くことは、非常に普遍的な研究スタイルとなりました。本センターではこれらの動物を用いて病気の原因や病態の成り立ちを分子レベルで解明し、創薬に向けての前臨床試験を効率的に行ないます。また、単一遺伝性疾患でも環境を変えると症状等が異なることを意識し、遺伝子操作動物を用いて遺伝要因と環境要因の相互作用を解明することも本センターの大きな目標です。研究グループは、骨格系、神経系、免疫系、消化器系など多岐にわたる分野の疾患を対象として、実験モデル動物の開発研究を行っています。
インフラ整備として、文部科学省によるハイテク・リサーチ・センター整備事業（1999年度〜2008年度）の援助を受けて設立された遺伝子工学実験動物研究センターを基盤施設とし、トランスジェニックマウス、ノックアウトマウス、ノックインマウスなどの遺伝子改変動物を次々と開発し、現在は私立大学戦略的研究基盤形成支援事業（2009?）のもとに創薬を目指した研究を進め、効率的な遺伝子操作動物の作製法も開発してきています。
ゲノム多様性解析センターなど他のセンターとも連動して疾患感受性を規定する遺伝子多型（SNPs）を検証するとともに、遺伝子特性に加えてライフスタイルを含む環境因子が大きく寄与する日常的疾患に対して個体レベルでの検証方法を追究し、単なる創薬にとどまらず、予防医学、再生医学、アンチエイジング・医用工学など幅広い分野で貢献できるセンターとして活動しています。
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